Di cosa si tratta
È uno studio multicentrico, un’estensione ‘in aperto’ del precedente studio Pride-HD, per il trattamento sintomatico della Malattia di Huntington.
Sponsor
Teva Pharmaceuticals
Obiettivi
L’obiettivo primario è stato quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità della molecola Pridopidina nei pazienti affetti da Malattia di Huntington.
L’obiettivo secondario è stato quello di valutare gli effetti del dosaggio a lungo termine su entità dei sintomi motori, autonomie, prestazioni fisiche, umore e comportamento, qualità della vita in relazione alla salute.
Come funziona la molecola sperimentale
La Pridopidina potrebbe avere effetti benefici sui sintomi della malattia che dipendono da una disregolazione dopaminergica. La dopamina è una sostanza naturalmente prodotta dall’organismo umano in varie aree cerebrali e ha un impatto sul modo in cui le persone si comportano, pensano e si muovono. Negli studi preclinici si è visto che Pridopidina sembra in grado di rafforzare la trasmissione sinaptica nella corteccia e favorisce la connessione tra importanti strutture cerebrali implicate nella malattia di Huntington.
Dove si è svolto lo studio e numero di pazienti coinvolti
Hanno partecipato a questo studio circa 300 pazienti in 54 centri di 12 Stati: Australia, Austria, Canada, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Russia, Regno Unito e Stati Uniti d’America.
Modalità di somministrazione e dosaggio
1 capsula da 45 mg due volte al giorno (per un totale di 90 mg al giorno)
Criteri di inclusione
- Avere partecipato ai precedenti studi PRIDE-HD e/o Open-HART;
- Essere in grado di comprendere e firmare il consenso informato;
- Utilizzare metodi contraccettivi che garantiscano di evitare gravidanze per sé o per la propria partner per tutta la durata dello studio;
- Essere in grado di recarsi al centro e di sostenere le attività richieste dallo studio
- Possedere un buon livello di salute fisica e una condizione medica stabile da almeno 6 settimane
- Non avere avuto crisi epilettiche o sofferto di epilessia negli ultimi 5 anni
- Non avere partecipato ad altre sperimentazioni terapeutiche nelle ultime 6 settimane
Durata
Da marzo 2015 novembre 2017
Con un emendamento emanato a luglio 2017 si prevedeva l’estensione dello studio per altre 104 settimane, spostando il termine al 2019.
Perché lo studio è stato interrotto?
Lo studio ha subito una chiusura anticipata e improvvisa a novembre 2017 per volere della casa farmaceutica, dopo avere diffuso la notizia che intendeva procedere verso una ‘fase 3’ dello studio, avendo esaminato i dati degli studi in corso.
In seguito TEVA ha reso noto un cambio di strategia aziendale, che si è tradotto in un disinvestimento sugli studi in ambito neurodegenerativo.
Ad oggi circa 20 studi hanno interessato questa molecola, di cui 5 hanno coinvolto pazienti affetti da Malattia di Huntington.
Molti ricercatori e molti pazienti hanno investito tempo e risorse per numerosi anni, alla ricerca di evidenze della efficacia di questa molecola.
Gli effetti osservati nel corso degli anni scala globale meriterebbero ulteriore approfondimento.
