PRO (Patient Reported Outcomes) per Huntington: pubblicato il questionario HDmQoL sulla qualità della vita
Clinici e ricercatori hanno ora a disposizione uno strumento che misura la qualità di vita dei pazienti, costruito dall'inizio insieme a loro e sui loro reali bisogni.
E’ appena stato pubblicato sul Journal of Neurology lo studio dal titolo Development and validation of the first needs-based quality of life measure for individuals with manifest Huntington's disease al quale la Fondazione LIRH ha dato il suo contributo per l'Italia.
Lo studio è stato condotto nell’ambito del progetto europeo Healthe-RND, con lo scopo di elaborare uno strumento di misurazione della qualità della vita di persone con manifestazioni cliniche di malattia di Huntington, costruito fin dall'inizio attorno ai loro reali bisogni.
Si definiscono Patient-Reported Outcomes (PRO) tutte quelle informazioni sullo stato di salute che provengono direttamente dal paziente, senza alcuna interpretazione o mediazione da parte di medici o altri operatori sanitari. Questi dati vengono raccolti attraverso appositi questionari chiamati PROMs (Patient-Reported Outcome Measures), con l’obiettivo principale di catturare l'impatto reale di una malattia o di una terapia sulla quotidianità delle persone.
Ad oggi, vengono usati soprattutto in oncologia, ma sarebbe invece opportuno che il loro utilizzo diventasse pratica normale e che se ne tenesse conto anche nei percorsi regolatori e di valutazione dei farmaci, diventando parte dei dossier di prezzo e rimborso dei farmaci.
La valutazione dell'innovazione di una terapia, infatti, non dovrebbe basarsi solo sugli esiti clinici, ma dovrebbe tenere conto anche di aspetti legati appunto alla qualità di vita, all'autonomia, al benessere psicologico, all'impatto della malattia sulla vita familiare e sulle relazioni sociali.
Gli strumenti di valutazione tradizionali - basati prevalentemente sulla descrizione dei sintomi e sulle capacità funzionali - non sempre sono in grado di cogliere il vissuto quotidiano e l' interazione tra fattori emotivi, cognitivi e sociali da una parte e declino fisico dall'altra. Ciò è legato alla difficoltà, che spesso si ha, di riconoscere la propria malattia o i propri deficit fisici e cognitivi e alla notevole variabilità con cui i propri sintomi vengono percepiti.
Man mano che aumenta il numero di sperimentazioni volte a rallentare la progressione della malattia di Huntington, aumenta anche la necessità di poter disporre di strumenti focalizzati sulle persone, in grado di cogliere quei cambiamenti nella qualità della loro vita di cui, dal loro punto di vista, è importante tenere conto quando si progettano nuovi approcci terapeutici.
Come risultato di questo studio, è stato elaborato un questionario PRO (chiamato HD-mQoL>HD-manifest-Quality of Life) basato sui reali bisogni di persone con manifestazioni di malattia di Huntington.
Tale questionario è stato validato in contesti culturali diversi (Italia, Irlanda Germania, Repubblica Ceca, UK) ed è stato validato per essere usato sia nella pratica clinica che negli studi sperimentali, per monitorare i cambiamenti nella qualità della vita nel corso degli anni.
Siamo molto orgogliosi di avere dato il nostro contributo e ne auspichiamo un ampio utilizzo a livello nazionale e internazionale.
Per approfondire il tema: Progetto PRO4All di Uniamo.