La molecola SOM 3355 sarà sperimentata in fase 3 nella malattia di Huntington

Lo scorso 20 ottobre SOM Biotech ha annunciato che FDA, l'Agenzia regolatoria statunitense, sosterrà l'avvio di uno studio di fase 3 con SOM 3355, molecola già sperimentata in fase 2b per il trattamento della còrea (i movimenti involontari) nella malattia di Huntington.

Lo studio 2b è stato condotto in Italia dall'Unità Huntington e Malattie Rare dell' Ospedale IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, diretta dal prof. Ferdinando Squitieri.

SOM 3355, che ha già ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte di EMA (l'agenzia regolatoria europea), ha un meccanismo d'azione multimodale unico, che agisce come un β-bloccante selettivo e un inibitore di VMAT1 e VMAT2. 

I risultati dello studio di Fase 2b sulla malattia sono andati oltre le aspettative, in quanto hanno mostrato che i partecipanti trattati con SOM3355, oltre a mostrare un miglioramento significativo della còrea rispetto al placebo, hanno anche sperimentato una diminuzione dell'ansia e un miglioramento dei sintomi depressivi, secondo il Beck Depression Inventory (BDI). Lo studio ha anche confermato l'assenza di sonnolenza come effetto collaterale.

I farmaci attualmente autorizzati per la malattia di Huntington sono destinati esclusivamente al trattamento della còrea. Riportano tutti un aumento del rischio di depressione e pensieri suicidari e mostrano effetti collaterali non distinguibili dalla progressione della malattia.

"Questi risultati, che mostrano un effetto positivo su depressione e ansia, senza sonnolenza e con un miglioramento della corea, sono senza precedenti e soddisfano l'esigenza insoddisfatta di un farmaco efficace e ben tollerato per il trattamento della malattia di Huntington nelle diverse fasi della malattia. La necessità medica di trattamenti tollerabili a lungo termine diventa ancora più rilevante nei casi in cui la progressione della malattia viene rallentata da qualsiasi terapia genica emergente", ha affermato Rossella Medori, Direttore Medico di SOM Biotec, che sarà una delle relatrici della tavola rotonda sulle sperimentazioni durante del Convegno Annuale LIRH del prossimo 29 Novembre a Roma.

"L'efficacia sul comportamento e sui sintomi psichiatrici, unita a un profilo di sicurezza favorevole, renderanno SOM3355 il trattamento sintomatico di scelta per la malattia di Huntington", ha aggiunto Silvia Panigone, amministratore delegato dell'azienda.

Lo studio clinico di fase 3 in doppio cieco controllato con placebo - che supporterà la richiesta di approvazione del farmaco -  dovrebbe iniziare nel quarto trimestre del 2026 e riguarderà persone con diagnosi di malattia di Huntington da lieve a grave.

I partecipanti riceveranno compresse giornaliere da 600 mg o un placebo per tre mesi (12 settimane). Al termine dello studio, potranno partecipare a uno studio di estensione in aperto (OLE) di nove mesi per valutare la possibilità di un impatto favorevole sulla progressione della malattia.

"Questa è un'ottima notizia - ha commentato il Prof. Squitieri  - Abbiamo bisogno di una nuova visione per trattare la malattia di Huntington, limitando l'abuso pericoloso di farmaci antidopaminergici contro la còrea, che determina peggioramenti nelle capacità cognitive."