Convegno Annuale LIRH 2021 -Il Futuro della Ricerca Terapeutica per curare la malattia di Huntington

Torna anche quest'anno il consueto aggiornamento sulla ricerca clinica per la cura della malattia di Huntington.

I rappresentanti delle aziende farmaceutiche con molecole in corso di sperimentazione ci racconteranno cosa hanno imparato dagli studi precedenti e a che punto si trovano oggi. Come sempre, ci saranno anche i pazienti e i ricercatori a fare e ricevere domande.

Il Convegno si svolgerà online su piattaforma Rafiky e garantirà la traduzione simultanea italiano/inglese e vicecersa.

Registrazione: Per partecipare, è necessario registrarsi in anticipo. La richiesta di registrazione avviene online tramite il nostro sito. Tutte le persone registrate riceveranno via email, qualche giorno prima, il link per seguire il convegno.

 

Convegno Annuale LIRH 2021 - locandina
Data e ora
Inizio
Fine
Registrazione
Durata
2 ore 30 minuti
Add to calendar 2021-12-03 15:00:00 2021-12-03 17:30:00 Convegno Annuale LIRH 2021 -Il Futuro della Ricerca Terapeutica per curare la malattia di Huntington Convegno Annuale LIRH 2021 - https://www.lirh.it/it/event/2021/12/03/convegno-annuale-lirh-2021-il-futuro-della-ricerca-terapeutica-curare-la-malattia , LIRH - Lega Italiana Ricerca Huntington e malattie correlate onlus info@lirh.it Europe/Rome public
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Tipo di evento
Convegno annuale
Evento gratuito
Stato
Confermato
Numero massimo di partecipanti
500
Disponibilità biglietti
Ancora pochi disponibili

Speakers

convegno lirh 2021 Michael Hayden

Michael Hayden - Prilenia Therapeutics 

Il dottor Hayden è Killam professor presso l'Università della British Columbia, la più alta onorificenza che l’University of British Columbia possa conferire. Il dottor Hayden è anche Direttore della Ricerca in Genetica umana e medicina molecolare in Canada. 

E’ stato Direttore della Ricerca e Sviluppo e Direttore Scientifico di Teva dal 2012 al 2017. Durante questo periodo, sono stati approvati circa 35 nuovi prodotti nei principali mercati, molti per le malattie del sistema nervoso centrale. Il Dr. Hayden è il co-fondatore di cinque aziende biotecnologiche: Prilenia, NeuroVir, Xenon Pharmaceuticals Inc., Aspreva e 89bio. Autore di circa 900 pubblicazioni peer-reviewed, il Dr. Hayden ha concentrato la sua ricerca principalmente sulla medicina traslazionale, inclusa la genetica, i disturbi delle lipoproteine, la malattia di Huntington, la medicina predittiva e personalizzata e lo sviluppo di farmaci. Il Dr. Hayden ha anche identificato le prime mutazioni alla base del deficit di lipoproteina lipasi e ha sviluppato approcci di terapia genica che hanno portato al primo prodotto di terapia genica approvato (Glybera) al mondo. Il Dr. Hayden ha ricevuto molti riconoscimenti prestigiosi. Il più recente è stato il David Dubinsky Humanitarian Award dall'American Friends of Soroka Medical Center. È stato inserito nella Canadian Medical Hall of Fame nel 2017. È stato nominato da PharmaVoice "100 of the Most Inspiring People" (2015); insignito del dottorato onorario in scienze dalle Università di Gottinga (2014) e Alberta (2009); il premio Luminary della Personalized Medicine World Conference (2014); la Medaglia del Giubileo di Diamante (2012) per conto di Sua Altezza Reale la Regina Elisabetta II, il Premio Killam del Canada Council of the Arts (2011) e il premio Canada Gairdner Wightman (2011). Il Dr. Hayden è stato insignito dell'Ordine del Canada (2011) e dell'Ordine della British Columbia (2010). È stato nominato Ricercatore canadese dell’anno nel 2008 e ha ricevuto il Prix Galien nel 2007. Il Dr. Hayden tiene molto a valorizzare le persone. Oltre a fare da mentore a oltre 100 studenti laureati e postdoc, è anche un mentore TED.

 

convegno lirh 2021 Mike Panzara

Mike Panzara - Wave Life Science

Michael A. Panzara è Direttore Medico e Capo della Ricerca e Sviluppo di Wave Life Sciences. Ha oltre 20 anni di esperienza nello sviluppo di terapie per i disturbi neurologici maturata in ruoli di responsabilità ricoperti in Sanofi Genzyme e Biogen.

Il Dr. Panzara si è laureato in medicina alla Stanford University, si è formato in neurologia presso il Massachusetts General Hospital, ha conseguito un post-dottorato in immunologia e reumatologia al Brigham and Women's Hospital e un Master in Salute Pubblica presso la Harvard School of Public Health.

 

convegno lirh 2021 Beth Borosky

Beth Borowsky - Novartis Pharmaceutical

La Dott.ssa. Borowsky è Executive Director e Senior Global Program Clinical Head in Neuroscience presso Novartis Pharmaceutical Corporation, in cui lavora dal 2018. 

In precedenza, Beth si è occupata per 12 anni di ricerca clinica e sviluppo per la malattia di Huntington, prima presso la CHDI Foundation, dove è stata Direttore della Medicina Traslazionale, e poi presso Teva Pharmaceuticals, dove è stata Senior Clinical Development Director. Ancora prima, Beth ha lavorato 13 anni nel settore sviluppo di farmaci per il Sistema Nervoso Centrale con Sanofi-Aventis e Synaptic Pharmaceuticals. Beth ha fatto parte di comitati consultivi scientifici sia per la Huntington's Disease Society of America che per la Brain Canada-Huntington Society of Canada. Beth ha conseguito una laurea in psicologia e neurobiologia presso la Rutgers University e un dottorato in farmacologia presso il Duke University Medical Center. Ha completato la sua formazione post-dottorato presso l'Istituto Nazionale di Salute Mentale.

 

convegno lirh 2021 Daniel Leonard

Daniel Leonard - UniQure

Il Dott. Leonard è il direttore senior di Global Patient Advocacy presso uniQure, azienda biotecnologica pionieristica che sviluppa terapie geniche per le malattie rare. 

UniQure ha una sperimentazione clinica in corso per la malattia di Huntington. Daniel lavora a stretto contatto con le organizzazioni dei pazienti, sostenendo i loro bisogni. Ha oltre 21 anni di esperienza nel settore delle biotecnologie. Prima di entrare in uniQure, ha lavorato 16 anni presso Genzyme, un'azienda molto attenta alla centralità del paziente. E’ spesso invitato come relatore a conferenze sul tema della difesa dei pazienti con un focus sulla terapia genica.

 

convegno lirh 2021 barbara d'alessio

Barbara D'Alessio - LIRH

Presidente e CEO della Fondazione LIRH, laurea in giurisprudenza all'Università Sapienza di Roma, Master in Marketing e Master in Patients Advocacy Management presso l'Università Cattolica di Roma. 

Ha oltre 20 anni di esperienza nel settore non profit. E' attiva nella Huntington Community dal 2012.

 

convegno lirh 2021 ferdinando squitieri

Ferdinando Squitieri

Ferdinando Squitieri è un neurologo, con un dottorato di ricerca in neurobiologia. Si occupa di malattia di Huntington, anche nella sua forma giovanile, da oltre 30 anni. 

E’ responsabile della Unità Huntington e Malattie Rare della Fondazione IRCCS Casa Sollievo Sofferenza di San Giovanni Rotondo e del Dipartimento di Neurologia dell’Istituto CSS Mendel di Roma. E’ anche co-fondatore e responsabile scientifico della Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH), oltre che ricercatore associato del Consiglio Nazionale delle Ricerche(CNR).

 

convegno lirh 2021 Simonetta Massafra

Simonetta Massafra

Responsabile UOC Ricerca Clinica Istituto Mendel IRCSS Casa Sollievo della Sofferenza Direttore Sanitario Istituto CSS-Mendel di Roma.

 

convegno lirh 2021 Anu Bhattacharyya

Anu Bhattacharyya - PTC Therapeutics

Anu Bhattacharyya ha oltre 17 anni di esperienza nel campo delle biotecnologie, soprattutto nella scoperta e nello sviluppo di piccole molecole presso PTC Therapeutics. L'applicazione della modulazione dei meccanismi di splicing con piccole molecole è stata l'obiettivo principale dei suoi sforzi di ricerca per ottenere terapie efficaci per curare le malattie rare. Questi sforzi hanno portato all'identificazione e allo sviluppo di PTC518, un modificatore di splicing pre-mRNA selettivo dell'huntingtina (HTT) biodisponibile per via orale, progettato per distribuirsi uniformemente in tutto il corpo e ridurre i livelli di proteina HTT nel sistema nervoso centrale (SNC). Ha conseguito il dottorato di ricerca in Microbiologia presso la Columbia University e ha completato un post doc in Biologia Molecolare presso il National Institutes of Health prima di entrare a far parte di PTC. In qualità di project leader di più progetti sul sistema nervoso centrale, ha condotto programmi di scoperta di farmaci per l'Alzheimer, il Parkinson, l'atrofia muscolare spinale (SMA), la malattia di Huntington e altre malattie a ripetizione di nucleotidi (NRD).

 

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