Convegno Annuale LIRH 2023 - Nuove speranze dalla ricerca clinica sulla malattia di Huntington
L'appuntamento di Fondazione LIRH per aggiornarvi sugli sviluppi della ricerca clinica sulla malattia di Huntington è a Roma sabato 2 Dicembre 2023. La partecipazione è gratuita, ma per motivi organizzativi e logistici è richiesta la registrazione.
41.9122289, 12.5153977
programma e relatori
10:00-10:45
Sessione sugli studi clinci
Barbara D'Alessio
Presidente e CEO della Fondazione LIRH, laurea in giurisprudenza all'Università Sapienza di Roma, Master in Marketing e Master in Patients Advocacy Management presso l'Università Cattolica di Roma. Ha oltre 20 anni di esperienza nel settore non profit. E' attiva nella Huntington Community dal 2012.
Umberto Sabatini
Medico specialista in Neurologia e Radiologia. Ha conseguito un dottorato di ricerca europeo in Neuroscienze presso l’università di Toulouse, Francia, un dottorato di ricerca italiano in Neurobiologia presso l’università di Catania. E’ professore di II fascia presso il Dipartimento di Medicina e Chirurgia dell’Università Magna Graecia e direttore dell’U.O.C. di Neuroradiologia del policlinico universitario Mater Domini di Catanzaro. Ha esperienza clinica nell’ambito della Neuroradiologia, nonché esperienza di ricerca nell’ambito delle immagini strutturali e funzionali dell’encefalo con risonanza magnetica nelle malattie del sistema nervoso. Ha ricevuto incarichi d’insegnamento presso prestigiose università europee. E’ stato ed è responsabile di progetti di ricerca nazionali ed internazionali. Ha partecipato a trials clinici (fase II e III), nell’ischemia cerebrale, sclerosi multipla, malattia di Alzheimer, di Parkinson, di Huntington, nell’atrofia multisistemica.
Ferdinando Squitieri
Ferdinando Squitieri è un neurologo, con un dottorato di ricerca in neurobiologia. Si occupa di malattia di Huntington, anche nella sua forma giovanile, da oltre 30 anni. E’ responsabile della Unità Huntington e Malattie Rare della Fondazione IRCCS Casa Sollievo Sofferenza di San Giovanni Rotondo e del Dipartimento di Neurologia dell’Istituto CSS Mendel di Roma. E’ anche co-fondatore e responsabile scientifico della Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH), oltre che ricercatore associato del Consiglio Nazionale delle Ricerche(CNR).
10:45-12.30
Speranze nuove
Toon van Gool
Toon van Gool è direttore esecutivo e responsabile dello sviluppo commerciale di PTC Therapeutics. Guida lo sviluppo strategico commerciale di PTC518, il modificatore di splicing dell'mRNA dell'huntingtina, attualmente in corso di sperimentazione per il trattamento della malattia di Huntington. Con 28 anni di esperienza nel settore farmaceutico e biotecnologico, Toon è stato coinvolto nello sviluppo e nel lancio di strategie di una varietà di aree terapeutiche e diverse indicazioni orfane tra cui sovraccarico cronico di ferro in pazienti con beta talassemia, leucemia linfocitica cronica, fibrosi cistica, Distrofia muscolare di Duchenne e, più recentemente, malattia di Huntington. Toon ha conseguito il master in scienze biofarmaceutiche presso l'Università di Leiden, nei Paesi Bassi e un MBA presso la Bradford University nel Regno Unito. E’ un appassionato viaggiatore, escursionista e sciatore. Attualmente risiede con la moglie e i tre figli in una piccola cittadina della Svizzera centrale.
David H. Margolin
David H. Margolin, MD, PhD, è vicepresidente per lo sviluppo clinico di uniQure e guida il programma di terapia genica per la malattia di Huntington. Neurologo, ex membro dello staff degli ospedali affiliati di Harvard a Boston, il dottor Margolin ha progettato e condotto studi clinici su una gamma di indicazioni terapeutiche per malattie neurologiche, psichiatriche e malattie rare. I suoi studi di laboratorio e di ricerca clinica sono stati pubblicati su prestigiose riviste mediche e hanno portato all'approvazione di farmaci in oltre 60 paesi.
Andrés Cruz-Herranz
Neurologo e neuroscienziato dedito da undici anni alla ricerca e allo sviluppo di terapie neuroprotettive nelle malattie neurodegenerative. E’ attualmente direttore medico dello sviluppo clinico presso Prilenia Therapeutics.
12:30-13:00
Speranze rinnovate
Asela Bandara
Asela ha studiato medicina presso la Queen Mary University di Londra, dove si è specializzato in Medicina Interna e in Medicina Farmaceutica. Nell’industria ha lavorato quasi esclusivamente allo sviluppo clinico di malattie rare in Sanofi Genzyme, Healx, una startup biotecnologica basata sull'intelligenza artificiale con sede nel Regno Unito e Wave Life Sciences, con il ruolo di direttore medico senior per i programmi Huntington e Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).
Lauren Boak
Lauren Boak ha ricevuto una formazione in scienza e ricerca biomedica in Australia. Si è trasferita in Svizzera più di 16 anni fa per unirsi al team di Roche, dove ha lavorato su diversi programmi clinici nel campo delle neuroscienze. Lauren ha lavorato al programma tominersen negli ultimi 6 anni, ricevendo costante ispirazione dalla forza e dalla resilienza della comunità Huntington.
13.00-13-30
Domande e Risposte, Discussione finale e conclusione
13.30-14-30
Pausa pranzo
14.30-16-30
Associazioni della Fondazione LIRH
Alessia Migliore
Familiare, è cofondatrice e Presidente di Noi Huntington - La Rete Italiana dei Giovani, prima ed unica associazione italiana di giovani sulla Malattia di Huntington. Lavora come Terapista della Riabilitazione Psichiatrica presso il Dipartimento di Salute Mentale dell’Asl Napoli 2 Nord.
Nicolò Zarotti
Nicolò Zarotti è uno psicologo clinico e accademico. Ha completato la sua Laurea Triennale e Laurea Magistrale in Psicologia presso l'Università di Trieste. Nel 2013 si è trasferito nel Regno Unito, dove ha conseguito un Dottorato di Ricerca (PhD) alla Lancaster University e un Dottorato in Psicologia Clinica (ClinPsyD) presso la University of East Anglia. Nel corso degli ultimi 10 anni, la sua ricerca ha contribuito a sviluppare approcci psicologici e neuropsicologici al trattamento di problemi cognitivi e di salute mentale nelle persone affette da malattie neurodegenerative motorie come la malattia di Huntington, il Parkinson, la Sclerosi Laterale Amiotrofica e la Sclerosi Multipla.
Giuseppe Scandale
Da molti anni parte della "famiglia LIRH". Presidente di LIRH Toscana, associazione di familiari. Consapevole della forza dell'informazione, che fa conoscere la malattia e i punti di riferimento cui potersi rivolgere. Promuoviamo iniziative di divulgazione sul territorio toscano. La nostra gioia è quella di aver avere avvicinato tante famiglie, prima ‘nascoste’, che poi si sono rivolte alla nostra Fondazione.
Nicola Micchetti
Ingegnere, 76 anni, di Bari. Presidente dell'Associazione LIRH Puglia, libero professionista, già Coordinatore del Settore Tecnico dell'Istituto Autonomo Case Popolari della Provincia di Bari ed attualmente in quiescenza. “Avendo avuto mia moglie affetta dalla malattia di Huntington ho potuto conoscere il Prof. Squitieri ed il suo entourage, apprezzarne la elevata competenza professionale e grande sensibilità ed umanità e sono entrato a far parte della grande famiglia della LIRH con l'intento di diffondere la conoscenza della malattia, veder crescere il numero degli aderenti all'Associazione e di essere di ausilio, nei limiti delle mie possibilità, per coloro i quali sono in difficoltà nel trovare soluzioni a problemi di tipo assistenziale da parte delle istituzioni pubbliche nella ordinaria vita quotidiana”.
Alessia Zurru
Laurea in Scienze Biologiche all'Università di Cagliari, Master in Giornalismo e Comunicazione della Scienza all'Università di Ferrara. Ha perso la mamma malata di Huntington nel 2015 e dal 2018 ha deciso di assumere un ruolo attivo nella creazione di una rete Huntington che facesse incontrare le famiglie sarde fino alla recente nascita, nel marzo 2022, della LIRH Sardegna.
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| Locandina Convegno Annuale LIRH 2023978.49 KB | 978.49 KB |
| Programma Convegno LIRH 20231.71 MB | 1.71 MB |
