Convegno Annuale LIRH 12 Dicembre 2020: Le Attuali prospettive di Cura per la malattia di Huntington
07/12/2020
Questo il titolo del Convegno Annuale della Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH), che si svolgerà online Sabato 12 dicembre dalle 10.00 alle 13.00.
Anche quest’anno arriva puntuale, a Dicembre, l’aggiornamento sui principali studi clinici sulla malattia di Huntington, ancora priva di una cura risolutiva, ma verso cui l’interesse della ricerca e dell’industria farmaceutica è fortemente in crescita.
E’ questa la principale buona notizia per la comunità dei pazienti, che vivono una fase storica senza precedenti.
Sono passati esattamente 20 anni da quando la prima sperimentazione terapeutica multinazionale, multicentrica, controllata, in doppio cieco ha coinvolto, per la prima volta, il nostro Paese, grazie al Dr. Ferdinando Squitieri, Direttore Scientifico della Fondazione LIRH e Responsabile Unità Huntington dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza/CSS-Mendel, che consentì l’inizio di una tradizione di interesse dell’Italia per le sperimentazioni terapeutiche su questa malattia rara.
Allora si trattava di una sperimentazione con l’uso del ‘Riluzolo’, un potenziale disease modifier sperimentato per rallentare il decorso della malattia. Oggi, dopo 20 anni, gli sforzi si sono moltiplicati con i tentativi di agire direttamente contro la principale responsabile della malattia, la proteina huntingtina, riducendone la concentrazione nel sistema nervoso centrale. Molte industrie farmaceutiche stanno investendo in questa direzione con tecnologie diverse. Il convegno annuale ospiterà testimonianze di alcune delle principali quali Roche, Wave Life Sciences e uniQure. Saranno presenti, inoltre, contributi importanti di Vaccinex, che presenterà dati su una sperimentazione con anticorpi monoclonali e Prilenia, che è in procinto di partire, anche nel nostro Paese a breve, con una sperimentazione di fase 3 con pridopidina, farmaco con potenzialità neuroprotettiva.
“Invisibilità”, “ereditarietà”, “modifica della personalità", "oscillazione dell'umore", “incertezza”, “isolamento”, “segretezza”, “rarità”, “stigma”: sono le parole più ricorrenti con cui i pazienti identificano la loro condizione, ancora oggi.
Il convegno della Fondazione LIRH è rivolto soprattutto a loro e saranno loro ad aprire gli interventi.
“Incoraggiamo la partecipazione di tutti quei clinici, ricercatori ed operatori sanitari interessati a conoscere gli scenari che si apriranno qualora le molecole in sperimentazione diventassero farmaci autorizzati, nonché di quanti si occupano di malattie rare nel nostro Paese“ – afferma Barbara D’Alessio, Presidente della Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington.
Per partecipare, è necessario registrarsi attraverso il sito della Fondazione LIRH https://bit.ly/2JUcoSQ
Durante tutta la durata dell’evento sarà garantita la traduzione simultanea italiano/inglese e inglese/italiano.