Resi noti oggi incoraggianti risultati intermedi dello studio PIVOT-HD per il trattamento della malattia di Huntington

PTC Therapeutics ha condiviso oggi i dati provvisori relativi alle 12 settimane dello studio di fase 2 PIVOT-HD con PTC518 in pazienti con malattia di Huntington.

È stato dimostrato che il trattamento è ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati, senza segnalazioni di neuropatia periferica o tossicità dose-limitanti. 

Inoltre, non c'è stato incremento dei neurofilamenti (NfL) del liquido cerebrospinale, importante segnale che attesta una tollerabilità del farmaco senza segni di infiammazione cerebrale, con una tendenza generale, anzi, verso la riduzione dei neurofilamenti dopo 12 settimane di trattamento.

Questo è un segnale positivo, perchè i neurofilamenti sono un prodotto di degradazione delle cellule neuronali, che aumentano nella malattia di Huntington ed è un bene, quindi, osservare che si riducano.

"Siamo molto soddisfatti dei dati incoraggianti dell'analisi ad interim che dimostrano la riduzione dose-dipendente della proteina huntingtina, l'esposizione desiderata del liquido cerebrospinale e un profilo di tollerabilità favorevole senza evidenza di eventi avversi gravi correlati al trattamento o picchi di neurofilamenti nel liquido cerebrospinale" - ha affermato il Dr. Matthew Klein , amministratore delegato, PTC Therapeutics, Inc.

"Si tratta di dati che lasciano ben sperare sulla tollerabilità e l'efficacia di questa importante nuova terapia, in procinto di iniziare anche in Italia. L'effetto molto specifico di questo farmaco, sia a livello centrale nell'encefalo che a livello di tessuti periferici, potrebbe rivelarsi un'arma vincente contro la malattia di Huntington" - è il commento di Ferdinando Squitieri, Direttore Scientifico della Fondazione LIRH.

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