Si interrompe la somministrazione di tominersen nella sperimentazione Generation HD1 di Roche per la malattia di Huntington
23/03/2021
Ieri, 22 marzo 2021, Roche ha annunciato, inaspettatamente, che il farmaco sperimentale tominersen non verrà più somministrato ai pazienti che partecipano alla sperimentazione di fase III Generation HD1, in corso anche in Italia.
Cosa è accaduto?
Quando si avvia una sperimentazioni terapeutica, viene nominata una commissione esterna indipendente (iDMC: indipendent Data Monitoring Committee), composta da esperti che non sono in alcun modo collegati né all’azienda farmaceutica nè agli sperimentatori. La Commissione, periodicamente, analizza i dati raccolti sotto il profilo della sicurezza e dell’efficacia e valuta se lo studio debba continuare o meno. Attenzione: né l’azienda farmaceutica, né gli sperimentatori hanno accesso a questi dati.
La commissione indipendente ha raccomandato di cessare la somministrazione di tominersen e del placebo nello studio Generation HD1, ma ha tuttavia incoraggiato a non interrompere lo studio. In altri termini chiede di continuare a monitorare i pazienti come sempre accade nelle sperimentazioni, anche quando i risultati non sono positivi, senza più somministrare il farmaco sperimentale.
Non sono emerse criticità legate alla sicurezza del farmaco; quindi quello che possiamo desumere è che il farmaco non si sia rivelato sufficientemente efficace da giustificare ulteriori somministrazioni.
Questo vuol dire che abbassare i livelli della proteina non è la strategia giusta?
Non necessariamente. Potrebbero esserci diverse spiegazioni, ad esempio: la proteina è stata ridotta troppo poco, rispetto al necessario oppure potrebbe non essere stata sufficientemente ridotta nelle aree cerebrali attese; oppure: questa strategia potrebbe non essere la più adatta per i pazienti nelle prime fasi di malattia (fase 1 e fase 2, in base ai criteri di inclusione); oppure: il farmaco non arriva bene al cervello …queste sono ovviamente solo delle ipotesi, al momento. Ne sapremo di più quando i dati saranno resi pubblici. Al momento, la stessa Roche non ha ancora avuto acceso ai dati.
Gli studi clinici di Roche sulla malattia di Huntington non verranno interrotti: proseguiranno, ma senza la puntura lombare e senza la somministrazione di tominersen.
Ai pazienti viene dunque chiesto di restare nello studio e proseguire le visite, ma senza più somministrazione di farmaco/placebo. Si chiede loro molto, ma la stessa Commissione Indipendente lo ha raccomandato perché evidentemente i dati e le informazioni che arrivano dai partecipanti in tutto il mondo sono ritenute preziose per disegnare correttamente gli studi futuri.
Siamo consapevoli dell’enorme delusione che questa notizia produce in voi tutti. Tuttavia non bisogna scoraggiarsi. Sono ancora tante le iniziative che si affacceranno nel panorama delle sperimentazioni e c’è il tempo di intervenire con nuove strategie terapeutiche anche negli stessi pazienti che hanno finora partecipato a Generation HD1, purtroppo con poca fortuna. Non bisogna demordere: il cammino è più lungo e tortuoso di quanto si credesse ma continua e piano piano arriverà verso la sperata destinazione.
Domani pomeriggio, mercoledì 24/03/2021 alle ore 15.30 saremo collegati via zoom per chiunque volesse saperne di più al seguente link: https://bit.ly/3ccIMvR
Nella parte destra della pagina, trovate la lettera e il link al comunicato ufficiale di Roche.