Skyhawk annuncia i risultati provvisori della sperimentazione di fase 1 Falcon-HD

Skyhawk Therapeutics ha annunciato i risultati provvisori a nove mesi sui pazienti del suo studio clinico di fase 1 su SKY-0515, chiamato FALCON-HD, per il trattamento della malattia di Huntington.
Tale studio è stato condotto solo in Australia e Nuova Zelanda.

SKY-0515 è un  modulatore di splicing dell'RNA, progettato per ridurre la produzione sia della huntingtina mutata (mHTT) che di PMS1, due proteine che contribuiscono allo sviluppo della malattia di Huntington.

La somministrazione del farmaco sperimentale SKY-0515 - compressa che si assume per via orale - ha determinato  una riduzione dose-dipendente della proteina mutata (mHTT)  nel sangue del 62% alla dose di 9 mg e una riduzione dose-dipendente dell'mRNA di PMS1 ( fattore chiave dell'espansione delle ripetizioni CAG ). La capacità di SKY-0515 di ridurre sia mHTT che PMS1 offre una potente combinazione per il trattamento della malattia di Huntington attraverso due dei suoi principali meccanismi patogenetici. 

SKY-0515 è stato generalmente sicuro e ben tollerato. A tre, sei e nove mesi, i pazienti trattati con SKY-0515 nella coorte di pazienti della Parte C dello studio clinico di Fase 1 su SKY-0515 hanno mostrato un miglioramento medio della scala Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) rispetto al basale. I risultati a nove mesi mostrano un miglioramento medio nella scala cUHDRS rispetto al basale di +0,64 punti, rispetto al peggioramento atteso in storia naturale nei pazienti sintomatici di -0,73 punti nell'arco di nove mesi.

In parole semplici, questo significa che la molecola SKY-0515 finora è quella che è stata in grado di ridurre la proteina mutata  nella misura più ampia dimostrata da qualsiasi altra terapia sperimentale testata finora sui pazienti, con dati clinici e di biomarcatori che mostrano che il farmaco è ben tollerato a tutti i dosaggi testati.

Il farmaco sperimentale è stato finora somministrato a più di 90 pazienti.

Nel comunicato, Skyhawk ha anche annunciato che il successivo studio di fase 2/3 FALCON-HD di SKY-0515 è stato esteso a livello mondiale e verosimilmente includerà anche l'Europa.

Ricordiamo con piacere che la comunità italiana ha avuto modo di ricevere un preliminare aggiornamento su FALCON-HD 'dal vivo' lo scorso 29 dicembre 2025 a Roma in occasione del Convegno Annuale LIRH.

"Siamo di fronte, ancora una volta, a risultati promettenti ed incoraggianti, ma ancora non accompagnati da tutte le informazioni necessarie per raggiungere conclusioni", afferma Ferdinando Squitieri. "Bene così, tanto più che è una terapia per via orale, rimaniamo in attesa di evoluzione e conferme dalla fase successiva di studio".