Terapia genica per malattia di Huntington: no all'approvazione accelerata di AMT-130

Nuovo round tra uniQure ed FDA sulla questione accelerazione di approvazione di terapia genica. Questa mattina uniQure ha diramato un comunicato stampa in cui informa di aver ricevuto da FDA il verbale finale della riunione di Tipo A in cui erano stati presentati i dati a supporto della domanda di licenza biologica (Biologics License Application, BLA) che consentirebbe l'approvazione accelerata di AMT-130, il primo tentativo di terapia genica sperimentale per la malattia di Huntington.

Dal verbale, emerge che FDA non ritiene che i dati degli studi di Fase I/II, confrontati con la sola popolazione di controllo esterno (senza popolazione trattata con placebo), siano sufficienti a fornire la prova primaria di efficacia necessaria a supporto di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per AMT-130. 

Pertanto, FDA ha, ancora una volta, raccomandato ad uniQure di prevedere uno studio ulteriore di Fase III prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con intervento chirurgico simulato.

UniQure intende continuare a dialogare con la FDA su questo tema e prevede di richiedere una riunione di Tipo B nel secondo trimestre del 2026 per discutere ulteriormente i potenziali approcci alla progettazione dello studio.

Inoltre, è intenzione dell'azienda di aggiornare il piano di analisi statistica di Fase I/II per includere un'analisi quadriennale, che si prevede di completare nel terzo trimestre del 2026. Si ritiene infatti che un follow-up più esteso nel tempo possa fornire  ulteriori informazioni sia sulla durata che sull'entità degli effetti di AMT-130 osservati finora.

"Abbiamo ascoltato dal vivo l'ultima presentazione dei dati da parte di David H. Margolin, Vice Presidente dello sviluppo clinico di uniQure, lo scorso martedì 24 Febbraio a Palm Springs, California con interesse", sottolinea Ferdinando Squitieri, Co-Fondatore e Direttore Scientifico della Fondazione LIRH, "Purtroppo, non sono stati condivisi aggiornamenti rispetto alle ultime comunicazioni di mesi fa: non ci sono dati disponibili su modifiche cerebrali, non ci sono ulteriori dati relativi a biomarker in liquor o sangue oltre quelli già comunicati all'inizio. Per queste ragioni, comprendiamo la prudenza di FDA ed auspichiamo uno sviluppo ulteriore della ricerca di uniQure perché apra speranze supportate da procedure sicure. Fino a quel momento, occorre prudenza e ci dispiace prendere atto che, talvolta, la pressione da parte di organizzazioni internazionali potrebbe rischiare di  compromettere serenità di giudizio da parte dell'autorità regolatoria".