VX15 (Vaccinex) designato come farmaco orfano per la malattia di Huntington
SIGNAL è uno studio di Fase II, multicentrico, randomizzato, controllato, in doppio cieco, che ha preso avvio nel 2015 in 20 centri degli Stati Uniti ed è tuttora in corso.
Vi partecipano circa 84 pazienti con malattia di Huntington in una fase molto iniziale o non ancora diagnosticati.
La molecola sperimentale che si sta somministrando è un anticorpo monoclonale, si chiama VX15 ed è prodotta dall'azienda VACCINEX.
Si tratta di un tipo di molecola completamente diversa da quelle sperimentate finora nella malattia di Huntington, in quanto gli anticorpi monoclonali sono più specifici rispetto alle altre molecole studiate e colpiscono solo il loro specifico obiettivo.
Precedenti studi lasciano pensare che VX15 abbia la potenzialità per rallentare la progressione della infiammazione cerebrale, che - nei modelli animali - si è dimostrato produrre effetti negativi sulla capacità di pensare, sul movimento e sul comportamento.
Nella malattia di Huntington, l'anticorpo monoclonale VX15 ha la potenzialità di bloccare la proteina 'SEMA4D' (Semaforina 4D), che potrebbe essere responsabile della infiammazione cerebrale delle persone affette da questa patologia.
La riduzione della infiammazione cerebrale può portare ad un rallentamento degli effetti della malattia sul disturbo del movimento, sulle facoltà cognitive e sul comportamento.
Cosa vuol dire che la Food and Drug Adiministration abbia attribuito a VX15 la designazione di farmaco orfano?
Significa che la sperimentazione di questa molecola verrà agevolata ed incentivata, in quanto promettente nella cura di una malattia rara. Significa anche che, se pure con possibili eccezioni, la commercializzazione di tale molecola avverrà esclusivamente nel mercato USA per i prossimi 7 anni.
Il comunicato stampa ufficiale (VACCINEX): http://www.vaccinex.com/vaccinex-inc-receives-orphan-drug-designation-from-u-s-fda-for-its-lead-antibody-product-candidate-vx15-as-a-potential-treatment-for-huntingtons-disease/
Viideo illustrativo dello studio clinico (HSG): http://huntingtonstudygroup.org/current-clinical-trials/signal-trial/