Studio
PIVOTHD è uno studio di fase 2A con l'obiettivo di valutare sicurezza ed efficacia di PTC518 in partecipanti con malattia di Huntington
Il farmaco sperimentale
PTC518 è uno splicing modifier, ovvero interferisce con l’aggiunta di una molecola sintetica che blocca la traduzione da RNA a proteina.
Modalità di somministrazione
Orale
Dosi/coorti
5mg/10mg
Sponsor
PTC Therapeutics
Criteri di inclusione
- Conferma diagnostica di Huntington con ripetizioni CAG da 42 a 50
- Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS)-Independence Scale (IS) punteggio di 100
- UHDRS Total Functional Capacity (TFC) punteggio di 13
- HD prognostic index (PINHD) punteggio tra 0.18 e 4.93
Numero di partecipanti:
162
Paesi coinvolti
Australia, Olanda, UK, Francia, Germania, Canada
Durata
12 mesi
Conclusione attesa
Prima fase: 31 Marzo 2023
Conclusione completa dello studio: 31 Marzo 2024
Per approfondire: clinicaltrials.gov
