Convegno Annuale LIRH 2020 - Le attuali prospettive di cura per la malattia di Huntington

Marco Pacifici - Roche
Il Dr. Pacifici è Rare Conditions Partner di Roche, dedicato in particolare alla malattia di Huntington, con l’obiettivo di trovare risposte ai bisogni dei pazienti, anche attraverso il coinvolgimento delle loro Organizzazioni.  
Il dottor Marco Pacifici ha conseguito un PhD in Neuroscienze presso la Temple University di Philadelphia e ha lavorato come Research Associate presso la LSU Medical School di New Orleans. La sua attività di ricerca si è concentrata sui percorsi molecolari coinvolti nella neuro degenerazione e nello sviluppo di biomarcatori per le malattie neurodegenerative. Nel 2013, ha ottenuto una borsa di ricerca di 3 anni ed è tornato in Italia, dove ha iniziato a svolgere ricerca indipendente presso l’Università di Padova. Nel 2016 ha deciso di entrare a far parte di una società di neuroscienze biotech dove ha gestito il lancio del primo trattamento di modifica della malattia (DMT) nell'Atrofia Muscolare Spinale (SMA).

Vissia Viglietta - Wave Life Science
La Dr.ssa Viglietta è Vicepresidente dello Sviluppo Clinico di Wave Life Sciences. Ha oltre 12 anni di esperienza nello sviluppo clinico neurologico.  
E’ stata Vice Presidente del Global Clinical Development presso Decibel Therapeutics, dove si è concentrata sulla terapia genica. Prima di Decibel, ha lavorato presso Biogen e Amgen con ruoli di grande responsabilità nello sviluppo clinico in fasi avanzate. Durante questo periodo, si è concentrata principalmente sulla sclerosi multipla (SM) e sulla malattia di Alzheimer (AD). In particolare, in Biogen la dott.ssa Viglietta ha svolto un ruolo chiave nello sviluppo e nell'approvazione normativa di Tecifdera per la Sclerosi Multipla e nel lancio della sperimentazione in Fase 3 con Aducanumab per il trattamento dell’Alzheimer. Ha iniziato la sua carriera nello sviluppo clinico presso EMD Serono (allora Merck Serono). Prima di entrare nel settore delle biotecnologie, la dott.ssa Viglietta si è occupata per otto anni di ricerca nel settore della immunologia e biologia cellulare presso la Harvard Medical School, prima come borsista post-dottorato, poi come docente. Ha conseguito sia la laurea in medicina che il dottorato di ricerca presso l'Università “La Sapienza” di Roma.

Michael Hayden - Prilenia Therapeutics 
Il Dr. Hayden, medico e scienziato, è Presidente e amministratore delegato di Prilenia Therapeutics. È Killam Professor presso l'Università della British Columbia e Senior Scientist presso il Center for Molecular Medicine and Therapeutics.  
Dal 2012 al 2017 è stato Direttore Ricerca e Sviluppo di Teva, che nel 2015 è stata riconosciuta tra le aziende più innovatrici da IDEA Pharma e nel 2017 si è classificata al primo posto per investimenti in ricerca e sviluppo nell’ambito della ricerca sul sistema nervoso centrale . Il dottor Hayden è considerato uno dei 50 canadesi nati nel XX secolo che hanno cambiato il mondo. E’ co-fondatore di cinque società di biotecnologia, tra cui: Prilenia, NeuroVir Therapeutics Inc., Xenon Pharmaceuticals Inc., Aspreva Pharmaceuticals Corp e 89bio. Autore di circa 900 pubblicazioni, il dottor Hayden ha concentrato la sua ricerca principalmente sulla medicina traslazionale, tra cui la genetica del diabete, i disturbi delle lipoproteine, la malattia di Huntington, la medicina predittiva e personalizzata e lo sviluppo di farmaci. Il dottor Hayden e il suo gruppo di ricerca hanno identificato 10 geni responsabili di malattie tra cui quello responsabile della lipoproteina ad alta densità (HDL) negli esseri umani. Il dottor Hayden ha anche identificato le prime mutazioni alla base della carenza di lipoproteina lipasi (LPL) e ha sviluppato approcci di terapia genica per trattare questa condizione, tra cui il farmaco Glybera. Il Dr. Hayden è l'autore più citato al mondo su ABCA1 e malattia di Huntington. Ha ottenuto prestigiosi riconoscimenti e premi tra cui: la nomina nella Canadian Medical Hall of Fame nel 2017 e il riconoscimento come uno dei "100 of the Most Inspiring People" di PharmaVoice (2015); ha ottenuto un dottorato honoris causa in scienze all'Università di Alberta (2009) e all'Università di Gottingen (2014); il Luminary Award della Personalized Medicine World Conference (2014); la Medaglia del Giubileo di diamante (2012), a nome della Regina Elisabetta II; il Margolese National Brain Disorder Prize (2011); il Premio Killam del Canada Council of the Arts (2011) e il premio Canada Gairdner Wightman (2011), che lo riconosce come medico-scienziato con una ledership eccezionale nella medicina e nella scienza. Il dottor Hayden ha ottenuto il riconoscimento dell'Ordine del Canada (2011) e dell'Ordine della Columbia Britannica (2010). Nel 2008 è stato nominato ricercatore dell'anno in Canada dal CIHR (NIH del Canada) e nel 2007 ha ricevuto il Prix Galien, per il contributo alla ricerca farmaceutica canadese. Il dottor Hayden è impegnato anche nella formazione delle nuove generazioni, attraverso attività di tutorship di oltre 100 tra studenti e dottorandi.