uniqure clinical update

Malattia di Huntington: riprende la somministrazione in via sperimentale di AMT-130 anche ai dosaggi più alti

Dopo lo stop estivo dovuto al verificarsi di eventi avversi in tre pazienti, il Data Safety Monitoring Board (DSMB) dello studio ha espresso parere positivo alla ripresa della somministrazione del farmaco sperimentale anche ai dosaggi più elevati.

Questa mattina uniQure ha divulgato un comunicato stampa che include un aggiornamento sulla sperimentazione clinica del farmaco AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington.

Lo scorso agosto era stata annunciata una pausa nell'arruolamento dei pazienti partecipanti in Europa allo studio clinico di fase I/II di AMT-130 per cui era previsto il dosaggio più elevato, sulla base di una raccomandazione del Data Safety Monitoring Board (DSMB) dello studio, dovuta a gravi reazioni avverse inaspettate in pochi pazienti, verificatesi poco dopo la somministrazione del farmaco al dosaggio più elevato.

A conclusione di un'indagine approfondita, il DSMB ha finalmente espresso parere favorevole alla ripresa della somministrazione del farmaco a dosaggio più elevato, ritenendo dunque che il rapporto rischio-beneficio di AMT-130 è positivo.

E' importante sapere che gli eventi avversi verificatisi nei tre pazienti si sono completamente risolti.

Ricordiamo che questo studio è teso, prima di tutto, a valutare la sicurezza e la tollerabilità di AMT-130 e, in secondo luogo, a trovare la dose ottimale di farmaco che può consentire il passaggio alla fase di sperimentazione più avanzata. AMT-130 agisce per ridurre i livelli di proteina huntingtina nel cervello dei pazienti.

In Europa, ad oggi, sono stati trattati 10 pazienti: 6 con dosaggio più basso e 4 con la dose più alta (dei 9 previsti in totale in questa coorte). Si prevede di riprendere la somministrazione del farmaco in aperto il prima possibile e di completare l'arruolamento nella prima metà del 2023. 

Per approfondire, vi invitiamo a leggere il Comunicato Stampa allegato a questo articolo, unitamente alla Lettera per la Comunità HD.

Ricordiamo che uniQure sarà tra i relatori al Convegno Annuale LIRH 2022 che si svolgerà a Roma il prossimo Sabato 3 Dicembre e al quale vi invitiamo a partecipare numerosi.