Il prossimo 24 novembre saranno screenati i primi 5 pazienti. Lo studio Open Pride prende avvio, in Italia, presso l'IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza.
21 05 2014 - Oggi entrano nello studio sperimentale i primi 2 pazienti italiani, primi in Europa, sotto la responsabilità medico scientifica di Ferdinando Squitieri.
Il punto sulle sperimentazioni terapeutiche per il trattamento della malattia di Huntington.
Torna in presenza il Convegno Annuale di Fondazione LIRH.
Gli ultimi cinque anni hanno condotto verso grandi traguardi, senza precedenti, nella storia della malattia di Huntington. Se ne possono evidenziare almeno tre:
1) La creazione del più esteso network di ricerca mai realizzato per una malattia rara, in grado di collegare ricercatori da ogni parte del mondo;
2) L’avvio di terapie sperimentali potenzialmente in grado di modificare il decorso della malattia colpendone direttamente la causa;
Dopo lo stop estivo dovuto al verificarsi di eventi avversi in tre pazienti, il Data Safety Monitoring Board (DSMB) dello studio ha espresso parere positivo alla ripresa della somministrazione del farmaco sperimentale anche ai dosaggi più elevati.
Questa mattina uniQure ha divulgato un comunicato stampa che include un aggiornamento sulla sperimentazione clinica del farmaco AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington.
I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD indicano che il meccanismo 'allele selettivo' sembra funzionare: nel liquido cerebrospinale (CSF), la proteina huntingtina mutata (mHTT) si è ridotta, mentre quella sana (wtHTT) è stata preservata.
I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD sono stati divulgati oggi in un comunicato di Wave Life Science.
