La Fondazione LIRH onlus promuove ogni anno iniziative di informazione e divulgazione. Di seguito troverai elencate tutte le nostre iniziative.
Il nuovo Regolamento HTA, effettivo dal 12 gennaio 2025, riconosce i pazienti come interlocutori fondamentali nella valutazione delle tecnologie sanitarie. AIFA e Agenas creino un ufficio dedicato al dialogo con i pazienti favorendo un confronto diretto e strutturato, afferma la Lega Italiana Ricerca Huntington.
10/01/2025 - Intervista a Barbara D'Alessio pubblicata da INNLIFES
Il nuovo Regolamento HTA entra in vigore: potenzialità cliniche e ruolo dei pazienti
E’ la prima volta che ad una terapia sperimentale sulla malattia di Huntington viene riconosciuto un percorso chiaro e concreto per ottenere un'approvazione accelerata da parte della FDA.
L’autorità regolatoria americana (FDA) ha individuato motivazioni convincenti per sostenere il percorso di approvazione accelerata della terapia genica di uniQure in corso di sperimentazione per la malattia di Huntington - è quanto emerge da un comunicato ufficiale dell'azienda.
PTC Therapeutics ha annunciato oggi la firma di un accordo globale esclusivo di licenza e collaborazione con Novartis Pharmaceuticals, per il suo programma PTC518 per la malattia di Huntington, attualmente in corso di sperimentazione con lo studio di fase II PIVOT-HD.
PTC Therapeutics ha annunciato oggi la firma di un accordo globale esclusivo di licenza e collaborazione con Novartis per il suo programma di sviluppo e commercializzazione della molecola PTC518 (il cui nome commerciale sarà Votoplan, come annunciato durante il Convegno Annuale LIRH dello scorso 30 Novembre 2024 dal Dr. Brian Beers, Responsabile globale per lo sviluppo di PTC518) per il trattamento della malattia di Huntington.
Con la scomparsa del Prof. Giancarlo Comi, il mondo scientifico perde un punto di riferimento fondamentale.
L'improvvisa scomparsa del Prof. Giancarlo Comi, neurologo di fama mondiale per i suoi studi sulla Sclerosi Multipla, ci lascia un profondo senso di vuoto.
Perdiamo non solo un riferimento nell'ambito delle neuroscienze, che tutti ci invidiavano, ma anche una mente brillante, visionaria, illuminata, che avrebbe continuato ad arricchire il mondo della ricerca e dell'innovazione.
Quello della persona a rischio di Huntington, o con diagnosi esplicita, o del caregiver familiare, è spesso un percorso ad ostacoli. Ma quali e quanti sono questi ostacoli?
Obiettivo di questa indagine è quello di dare nomi, numeri e collocazione geografica agli ostacoli che le persone che si confrontano con malattia di Huntington affrontano nella loro esperienza.
Molte informazioni già sono disponibili, ma con il vostro aiuto vogliamo corroborarle, circostanziarle e attualizzarle.
La compilazione è in forma anonima e può essere effettuata una sola volta.
La survey sarà aperta fino al 15 novembre.
“Preserving the Brain: A Call to Action” si propone di mettere in luce l’importanza della prevenzione e del trattamento precoce di malattie diffuse e ancora incurabili, come l’Alzheimer, la malattia di Huntington, il Parkinson, la sclerosi laterale amiotrofica e la sclerosi multipla.
“Preserving the Brain: A Call to Action” - parte del progetto Human Brains promosso da Fondazione Prada nel 2018 - si propone di mettere in luce l’importanza della prevenzione e del trattamento precoce di malattie diffuse e ancora incurabili, come l’Alzheimer, la malattia di Huntington, il Parkinson, la sclerosi laterale amiotrofica e la sclerosi multipla.
La corposa documentazione necessaria per effettuare la valutazione della richiesta di immissione in commercio era stata inviata ad Ema a fine luglio.
Lo scorso 3 Settembre Prilenia Therapeutics ha annunciato che EMA ha formalmente accettato di avviare il percorso di valutazione della Domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa (MAA Marketing Authorisation Application) per il farmaco pridopidina (45 mg per via orale due volte al giorno) per il trattamento di pazienti adulti con manifestazioni cliniche di malatti
Lo scorso 13 Agosto 2024 è nata ufficialmente, su impulso di un gruppo di familiari, l'Associazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) Umbria.
"Perugia, 13 Agosto 2024 - Oggi è ufficialmente nata LIRH Umbria. Tutto è cominciato dalla volontà di aiutare e sostenere i malati e i loro familiari. Con la nostra personale esperienza, vogliamo essere, nel nostro territorio, la guida che manca tra medici, ospedali e burocrazia. Vogliamo essere il filo che ci unisce con la Fondazione LIRH e con il prof.
Abbiamo raccolto esperienze di pazienti e caregiver rispetto all'assistenza psicologica in Italia
La malattia di Huntington è tradizionalmente considerata un disturbo del movimento, ma in realtà ad essa si associano moltissime difficoltà sul piano psicologico.
Resi noti oggi i risultati provvisori dello studio PIVOT-HD per il trattamento della malattia di Huntington, positivi sia per la parte biologica che per quella clinica
PTC Therapeutics ha condiviso oggi i risultati provvisori dello studio di fase 2 PIVOT-HD su PTC518 nei pazienti con malattia di Huntington. Al mese 12, dopo un anno, il trattamento con PTC518 ha dimostrato di avere ridotto la proteina huntingtina mutata (mHTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF).
