La Fondazione LIRH onlus promuove ogni anno iniziative di informazione e divulgazione. Di seguito troverai elencate tutte le nostre iniziative.
La corposa documentazione necessaria per effettuare la valutazione della richiesta di immissione in commercio era stata inviata ad Ema a fine luglio.
Lo scorso 3 Settembre Prilenia Therapeutics ha annunciato che EMA ha formalmente accettato di avviare il percorso di valutazione della Domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa (MAA Marketing Authorisation Application) per il farmaco pridopidina (45 mg per via orale due volte al giorno) per il trattamento di pazienti adulti con manifestazioni cliniche di malatti
Lo scorso 13 Agosto 2024 è nata ufficialmente, su impulso di un gruppo di familiari, l'Associazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) Umbria.
"Perugia, 13 Agosto 2024 - Oggi è ufficialmente nata LIRH Umbria. Tutto è cominciato dalla volontà di aiutare e sostenere i malati e i loro familiari. Con la nostra personale esperienza, vogliamo essere, nel nostro territorio, la guida che manca tra medici, ospedali e burocrazia. Vogliamo essere il filo che ci unisce con la Fondazione LIRH e con il prof.
Abbiamo raccolto esperienze di pazienti e caregiver rispetto all'assistenza psicologica in Italia
La malattia di Huntington è tradizionalmente considerata un disturbo del movimento, ma in realtà ad essa si associano moltissime difficoltà sul piano psicologico.
Resi noti oggi i risultati provvisori dello studio PIVOT-HD per il trattamento della malattia di Huntington, positivi sia per la parte biologica che per quella clinica
PTC Therapeutics ha condiviso oggi i risultati provvisori dello studio di fase 2 PIVOT-HD su PTC518 nei pazienti con malattia di Huntington. Al mese 12, dopo un anno, il trattamento con PTC518 ha dimostrato di avere ridotto la proteina huntingtina mutata (mHTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF).
Il Centro Interdipartimentale per l’Etica e l’Integrità nella Ricerca (CID Ethics) del CNR organizza il Convegno 'Malati Invisibili - Etica per le Malattie Rare' presso la Biblioteca Centrale "G. Marconi" del CNR - Sala A - P.le Aldo Moro 7 - 00185 Roma
Il workshop propone una ricostruzione del quadro complessivo delle malattie rare con una particolare attenzione per gli aspetti che maggiormente incidono sull’aspettativa e qualità di vita dei malati.
Sage Therapeutics ha pubblicato i risultati di SURVEYOR, uno studio clinico che ha testato la sicurezza a breve termine di dalzanemdor sui cambiamenti cognitivi nelle persone con Huntington.
La malattia di Huntington è tradizionalmente definita come un "disturbo del movimento", tanto che la diagnosi clinica avviene in presenza di sintomi motori. Conseguentemente, gli studi clinici vengono di solito progettati per incidere sugli aspetti della malattia legati ai disordini del movimento.
La terapia genica sperimentale AMT-130 per la malattia di Huntington di uniQure riceve la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT)
In una nota ufficiale diffusa oggi, uniQure ha comunicato che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha concesso la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) alla terapia genica sperimentale AMT-130.
Ciò è avvenuto sulla base dei dati clinici provvisori di fase I/II a 24 mesi per AMT-130 annunciati nello scorso mese di dicembre.
Malattia di Huntington, Fondazione LIRH compie 10 anni D’Alessio: mission è unire e sostenere la ricerca
Giuseppe Schiboni (Assessore Regione Lazio): “Sostenere la ricerca sulle malattie rare è fondamentale”
A Roma l’evento per i 10 anni di attività a sostegno dei pazienti
Malattia di Huntington, Fondazione LIRH compie 10 anni D’Alessio: mission è unire e sostenere la ricerca
Giuseppe Schiboni (Assessore Regione Lazio): “Sostenere la ricerca sulle malattie rare è fondamentale”
Che implicazioni ha la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio della pridopidina per il trattamento della malattia di Huntington? Cosa si intende per uso compassionevole? Chi potrà assumere il farmaco?
Ne parleremomercoledi 27 marzo online dalle ore 17.00 alle ore 18.00 con il nostro Direttore Scientifico, Ferdinando Squitieri e con Andrés Cruz-Herranz, Direttore Medico dello Sviluppo Clinico di Prilenia.
La pridipidina è l'unico farmaco che, finora, incide sulla progressione della malattia di Huntington.
In un comunicato ufficiale diramato poche ore fa, l'azienda Prilenia ha reso noto che intende presentare, per la metà del 2024, domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per la pridopidina al Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Committee for Medicinal Pro
