La Fondazione LIRH onlus promuove ogni anno iniziative di informazione e divulgazione. Di seguito troverai elencate tutte le nostre iniziative.
Il Centro Interdipartimentale per l’Etica e l’Integrità nella Ricerca (CID Ethics) del CNR organizza il Convegno 'Malati Invisibili - Etica per le Malattie Rare' presso la Biblioteca Centrale "G. Marconi" del CNR - Sala A - P.le Aldo Moro 7 - 00185 Roma
Il workshop propone una ricostruzione del quadro complessivo delle malattie rare con una particolare attenzione per gli aspetti che maggiormente incidono sull’aspettativa e qualità di vita dei malati.
Sage Therapeutics ha pubblicato i risultati di SURVEYOR, uno studio clinico che ha testato la sicurezza a breve termine di dalzanemdor sui cambiamenti cognitivi nelle persone con Huntington.
La malattia di Huntington è tradizionalmente definita come un "disturbo del movimento", tanto che la diagnosi clinica avviene in presenza di sintomi motori. Conseguentemente, gli studi clinici vengono di solito progettati per incidere sugli aspetti della malattia legati ai disordini del movimento.
La terapia genica sperimentale AMT-130 per la malattia di Huntington di uniQure riceve la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT)
In una nota ufficiale diffusa oggi, uniQure ha comunicato che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha concesso la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) alla terapia genica sperimentale AMT-130.
Ciò è avvenuto sulla base dei dati clinici provvisori di fase I/II a 24 mesi per AMT-130 annunciati nello scorso mese di dicembre.
Malattia di Huntington, Fondazione LIRH compie 10 anni D’Alessio: mission è unire e sostenere la ricerca
Giuseppe Schiboni (Assessore Regione Lazio): “Sostenere la ricerca sulle malattie rare è fondamentale”
A Roma l’evento per i 10 anni di attività a sostegno dei pazienti
Malattia di Huntington, Fondazione LIRH compie 10 anni D’Alessio: mission è unire e sostenere la ricerca
Giuseppe Schiboni (Assessore Regione Lazio): “Sostenere la ricerca sulle malattie rare è fondamentale”
Che implicazioni ha la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio della pridopidina per il trattamento della malattia di Huntington? Cosa si intende per uso compassionevole? Chi potrà assumere il farmaco?
Ne parleremomercoledi 27 marzo online dalle ore 17.00 alle ore 18.00 con il nostro Direttore Scientifico, Ferdinando Squitieri e con Andrés Cruz-Herranz, Direttore Medico dello Sviluppo Clinico di Prilenia.
La pridipidina è l'unico farmaco che, finora, incide sulla progressione della malattia di Huntington.
In un comunicato ufficiale diramato poche ore fa, l'azienda Prilenia ha reso noto che intende presentare, per la metà del 2024, domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per la pridopidina al Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Committee for Medicinal Pro
Oggi, 8 marzo 2024, celebriamo non solo la festa della donna, ma anche la nascita di LIRH Friuli Venezia Giulia, nuova Associazione che entra a fare parte della 'famiglia LIRH', grazie proprio all' impulso di una donna!
Oggi, 8 marzo 2024, celebriamo non solo la festa della donna, ma anche la nascita di una nuova Associazione che entra a fare parte della 'famiglia LIRH', grazie all'impulso di una donna!
Siamo felici di dare il benvenuto alla LIRH Friuli Venezia Giulia, attraverso la sua Presidente, alla quale abbiamo chiesto di presentare se stessa e il suo percorso.
Con estremo piacere, vi presentiamo Annarita!
In una nota inviata alla comunità Huntington lo scorso 26 gennaio, Prilenia Therapeutics ha reso noto che, grazie all'avvio di un programma di uso compassionevole, le persone che hanno preso parte alla sperimentazione PROOF-HD potranno continuare ad assumere il farmaco sperimentale
Un importate studio ha portato a sviluppare uno strumento di valutazione cognitiva che potrebbe aiutare a predire la gravità della malattia di Huntington in chi si trova in una fase vicina all'insorgenza.
La malattia di Huntington è, come sappiamo, una condizione che colpisce il movimento, la cognizione e il comportamento e si manifesta pienamente in età adulta.
Mentre un test genetico può predirne in anticipo l'insorgenza, la diagnosi clinica si basa prevalentemente sulla valutazione delle funzioni motorie e spesso trascura i sottili cambiamenti cognitivi e comportamentali che pure sono presenti.
Gli adulti con la mutazione genetica, quando sono vicini alla comparsa dei primi sintomi, si trovano in una fase che viene definitiva prodromica/premanifesta precoce.
Ieri 19 dicembre 2023 uniQure ha divulgato i dati provvisori relativi a 39 pazienti arruolati negli studi clinici di Fase I/II in corso su AMT-130 (HD Gene TRX-1 e HD Gene TRX-2), per il trattamento della malattia di Huntington condotta negli Stati Uniti e in Europa.
Negli Stati Uniti sono stati arruolati un totale di 26 pazienti nelle prime fasi della malattia, inclusa una coorte iniziale di 10 pazienti a basso dosaggio (6 trattati, 4 controlli) con un follow-up fino a 30 mesi e una successiva coorte di 16 pazienti ad alto dosaggio (10 trattati, 6 controllo) con un follow-up fino a 18 mesi (studio HD Gene TRX-1).
